突破靶点！Winrevair 开启肺动脉高压治疗新纪元
Winrevair（索特西普）正以“突破性靶点”之姿，开启肺动脉高压（PAH）从对症治疗迈向对因干预的全新时代，为患者带来逆转疾病进程的全新希望。
这款由默沙东研发的全球首创药物，首次将治疗目标从“扩张血管”转向“修复血管”，其核心在于精准靶向激活素信号通路这一全新机制，从根本上干预肺血管的病理性重塑过程。
一、靶点突破：直击PAH的“核心驱动器”
传统PAH疗法主要作用于一氧化氮、前列环素或内皮素通路，通过舒张血管平滑肌来缓解症状，但无法阻止肺血管壁的持续增厚与闭塞。这如同在一条不断淤塞的河道上加大水流，治标不治本。
Winrevair的革命性在于，它识别并干预了更上游的“总开关”——TGF-β超家族信号网络失衡。在PAH患者中，促增殖的激活素A（Activin A） 信号过度活跃，而抗增殖的骨形态发生蛋白（BMP） 信号减弱，导致肺血管细胞异常增殖、管腔狭窄。
Winrevair作为一种ActRIIA-Fc融合蛋白，能像“分子海绵”一样，高效捕获血液中过量的激活素A等配体，阻断其与细胞表面受体结合，从而恢复促/抗增殖信号的平衡，从源头遏制血管壁的病理性增厚
国际学术。
二、临床验证：显著改善功能，大幅降低恶化风险
多项III期临床试验为Winrevair的卓越疗效提供了坚实证据：
STELLAR研究证实，在治疗24周后，患者6分钟步行距离平均增加40.8米，远超安慰剂组的1.0米，同时全因死亡或临床恶化风险相对降低84% 。
ZENITH研究聚焦晚期高危患者（WHO FC III-IV级），结果显示Winrevair将首次死亡或临床恶化事件风险显著降低76%（HR=0.24），因疗效优势“压倒性”，试验被提前终止，所有患者均转入开放标签治疗 。
HYPERION研究则探索了早期干预的潜力，初步数据显示在新确诊患者中，临床恶化风险同样降低76%，提示其可能改变PAH的治疗范式，推动用药前移 。
三、治疗格局：从“延缓”到“逆转”的范式转移
Winrevair不仅改善症状，更展现出改变疾病自然进程的潜力：
用法：每3周一次皮下注射，起始剂量0.3 mg/kg，递增至目标剂量0.7 mg/kg 。
监测重点：治疗前及前5次给药前必须监测血红蛋白和血小板计数，以防范血栓或出血风险。血小板低于50×10⁹/L为用药禁忌 。
不良反应：常见为鼻出血（约30%）、头痛、皮疹等，多为轻中度，可耐受管理
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其已在美国、欧盟等地获批，并通过北京、海南博鳌等政策渠道引入中国，为更多患者点亮生命之光 。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
